Le parcours de recherche avant la commercialisation d’un médicament et les premières prescriptions
Mettre au point un nouveau médicament peut prendre 10 ou 15 ans, et implique de long travaux de recherche en laboratoire (in vitro) ainsi que sur des êtres vivants (in vivo).
Au départ, il s’agit d’identifier une molécule parmi des milliers : une molécule que l’on peut reproduire et dont on peut attendre des effets positifs pour lutter contre la maladie ou ses conséquences. Un travail de sélection est fait par les laboratoires de recherche pour éliminer les molécules inefficaces ou toxiques.
NOUVEAU MÉDICAMENT : DES ÉTAPES ENCADRÉES PAR LA LOI
Lorsque l’efficacité d’une molécule semble probable et que les étapes visant à contrôler la non-toxicité du produit ont été validées, il devient possible de la tester sur l’homme pour valider sa tolérance puis son efficacité. Les essais cliniques (sur l’homme) ne peuvent bien sûr être réalisés qu’avec l’accord des autorités de santé du pays dans lequel ils sont menés.
Les premières études chez l’homme, appelées études de phase 1, sont faites en commençant par des doses faibles, très progressivement, en présence d’une équipe médicale.
Les études de phase 1 visent à obtenir une meilleure connaissance du futur médicament : comment interagit-il avec l’organisme, sous quelle durée, provoque-t-il des effets secondaires… ? Les volontaires qui viennent à Biotrial pour participer à des essais cliniques participent presque toujours à des essais de phase I.
Une fois les études de phase I terminées, les données complètes du produit sont de nouveau examinées. Si elles sont satisfaisantes, le médicament est alors testé sur des patients afin de vérifier son efficacité thérapeutique. Les essais de phase II visent à obtenir la « preuve de concept » : la molécule testée est efficace face à une cible thérapeutique donnée. La preuve de concept obtenue, le médicament est testé en phase III, sur de très nombreux participants, afin de permettre une observation sur la durée et dans un environnement semblable à celui dans lequel il sera utilisé après avoir obtenu une autorisation d’utilisation définitive. C’est aussi en phase III que l’on valide l’intérêt du produit par rapport aux produits existants.
LA RECHERCHE BIOMÉDICALE PUIS LA MISE SUR LE MARCHÉ
C’est seulement à l’issue de ces trois phases de recherche clinique que le médicament obtient une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) et qu’il peut être prescrit.
La recherche ne s’achève pas après la mise sur le marché. Les conditions d’utilisation pour certains groupes de patients à risques seront affinées, les interactions médicamenteuses seront surveillées et des extensions d’indications thérapeutiques pourront être envisagées. Cette phase permet aussi de repérer d’éventuels effets indésirables liés à la répétition prolongée de l’usage d’un médicament et non détectés durant les phases précédentes : c’est la pharmacovigilance, obligatoire pour le suivi de tout médicament après sa commercialisation.